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GvH: pathologie et épidémiologie

Le microbiote et les cancers du sang

Programme d’accès compassionnel

Essais cliniques, publications scientifiques

GvH : pathologie et épidémiologie

La maladie du greffon contre l’hôte ou la GvH (Graft-versus-Host Disease) est l’une des potentielles complications après une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (CSH). On estime 30 à 50% des patients qui déclarent une GvH après une greffe allogénique de CSH.

On distingue deux types de GvH qui se caractérisent, entre autres, par le temps d’apparition des symptômes : 100 jours après la greffe, on parle de GvH aiguë et au-delà, on parle de chronique. Les symptômes diffèrent également entre ces deux formes.

  • La GvH chronique est plus diffuse dans l’apparition des symptômes. En effet, elle touche aussi bien la peau, les yeux, la bouche, les muscles, le tractus gastro-intestinal, et peut engendrer des infections et des difficultés à respirer.
  • La GvH aiguë est, quant à elle, plus localisée sur 3 organes : la peau, le foie et le tractus gastro-intestinal. La GvH aiguë peut être fulgurante et engendrer le décès du patient rapidement. C’est une des complications les plus redoutées après une allogreffe de CSH et elle est généralement de moins bon pronostic.

Lors d’une allogreffe de CSH, malgré la rigoureuse sélection du donneur sur la base du système HLA, il est possible que le greffon attaque les tissus du patient, qu’il considère comme étrangers.

La gravité de la GvH s’évalue par grades allant de 0 (pas de réaction) à 4 (réaction très importante) :

Le microbiote intestinal : une voie innovante dans la prise en charge des cancers du sang

Dans les hémopathies malignes, le microbiote intestinal émerge comme un acteur clé dans la modulation de la réponse immunitaire et l’efficacité des traitements. La dysbiose induite par la maladie elle-même, les chimiothérapies ou les antibiotiques pourrait contribuer à une inflammation systémique. Des études récentes montrent que la restauration du microbiote, pourrait améliorer la tolérance aux traitements, réduire le risque de complications comme la GVH post-allogreffe, et potentiellement prolonger la survie des patients. Ces avancées ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques en hémato-oncologie.

Programme d’accès compassionnel

Les études cliniques sont cruciales pour démontrer la sécurité et l’efficacité des nouveaux traitements, permettant aux autorités réglementaires d’autoriser leur mise sur le marché. Toutefois, lorsqu’aucune alternative thérapeutique n’existe pour des patients aux besoins importants, des mécanismes locaux permettent un accès précoce aux médicaments avant leur autorisation officielle, sous conditions strictes et en accord avec les autorités compétentes. L’Autorisation d’Accès Compassionnel (AAC) octroyée par l’ANSM est une procédure permettant l’utilisation, à titre exceptionnel, d’un médicament dans une indication précise en l’absence de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) ou avant la délivrance d’une telle AMM pour ce médicament.
Toutes les conditions suivantes sont à remplir pour réaliser une demande :

  • Le médicament est destiné à traiter une maladie grave, rare ou invalidante,
  • Il n’existe pas de traitement approprié,
  • Le médicament ne fait pas l’objet d’une recherche impliquant la personne humaine (RIPH) à des fins commerciales,
  • ou,  lorsque le médicament fait l’objet d’une RIPH à des fins commerciales, le patient ne peut participer à cette recherche,  la mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée,  et le laboratoire s’est engagé à déposer une demande d’accès précoce,
  • L’efficacité et la sécurité du médicament sont présumées au regard des données cliniques disponibles.

MaaT Pharma collabore étroitement avec l’ANSM pour le suivi des patients bénéficiant d’un accès compassionnel selon les modalités fixées dans le Protocole d’Utilisation Thérapeutique et de Suivi des Patients (PUT-SP) le cas échéant. Le référentiel des accès compassionnels en cours est disponible sur le site de l’ANSM. Toute demande pour faire bénéficier un patient d’un accès compassionnel en cours se fait via le site de l’ANSM « e-Saturne ».

Pour toute question relative au programme d’accès compassionnel, vous pouvez nous contacter.

Essais cliniques, données cliniques et publications scientifiques

Essais Cliniques

Données Cliniques

Programme d’accès compassionnel

Publications Scientifiques

Management de l’aGvH

Microbiote intestinal & GvH

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